Gen therapie wat zijn de risico’s
Wat zijn de risico’s van gentherapie?
Gentherapie heeft enkele potentiële risico’s . Een gen kan niet gemakkelijk rechtstreeks in uw cellen worden ingebracht. Het moet meestal worden afgeleverd met behulp van een drager, een vector genaamd.
…
risico’s
Ongewenste reactie van het immuunsysteem. …
Richten op de verkeerde cellen. …
Infectie veroorzaakt door het virus. …
Mogelijkheid om een tumor te veroorzaken.
Kan gentherapie u doden?
Aanhoudende expressie van het gen is daarom onmogelijk, en het immuunsysteem kan geïnfecteerde cellen vernietigen – precies de cellen die om hulp worden gevraagd. De ernstige ontsteking die met deze vectoren gepaard gaat, vooral in de lever, is bijzonder gevaarlijk voor OTC-patiënten.
Is gentherapie veilig om een genetische aandoening te genezen?
Hoewel gentherapie een veelbelovende behandelingsoptie is voor een aantal ziekten (waaronder erfelijke aandoeningen , sommige soorten kanker en bepaalde virale infecties), blijft de techniek riskant en wordt nog steeds onderzocht om ervoor te zorgen dat deze veilig en effectief zal zij
Is gentherapie een permanente genezing?
Gentherapie biedt de mogelijkheid van een permanente genezing voor elk van de meer dan 10.000 menselijke ziekten die worden veroorzaakt door een defect in een enkel gen . Van deze ziekten vormen de hemofilieën een ideaal doelwit, en studies bij zowel dieren als mensen hebben aangetoond dat een permanente genezing van hemofilie binnen handbereik is.
Kunnen we DNA veranderen?
Genome editing, of genome engineering, of gen editing, is een soort genetische manipulatie waarbij DNA wordt ingevoegd, verwijderd, gewijzigd of vervangen in het genoom van een levend organisme.
Waarom is het bewerken van genen slecht?
Een laboratoriumexperiment gericht op het herstellen van defect DNA in menselijke embryo’s laat zien wat er mis kan gaan met dit soort genbewerking en waarom vooraanstaande wetenschappers zeggen dat het te onveilig is om het te proberen. In meer dan de helft van de gevallen veroorzaakte de montage onbedoelde veranderingen, zoals het verlies van een heel chromosoom of grote delen ervan.
Genoverdracht waarbij een adeno-geassocieerd virus (AAV) -vector wordt gebruikt om het nieuwe genetische materiaal af te leveren , kan verschillende risico’s met zich meebrengen :
Zoals bij elk virus, zou het immuunsysteem van het lichaam op de nieuw geïntroduceerde therapeutische vector kunnen reageren alsof het een indringer is. Een reactie van het immuunsysteem kan leiden tot ontstekingen en andere ernstige risico’s.
Een immuunreactie kan er ook voor zorgen dat gentherapie minder of helemaal niet werkt. Daarom worden potentiële gentherapiepatiënten vaak met een eenvoudige bloedtest gescreend om te bepalen of ze antistoffen hebben tegen een specifiek virus.
Hoewel het doel van het gebruik van een bepaalde vector is om het nieuwe gen naar een specifiek weefseltype te sturen, kunnen virussen andere cellen aantasten waarop geen doelwit is gericht, waardoor mogelijk schade of extra ziekte of ziekte kan ontstaan.
Na afgifte van de gentherapie kunnen vectordeeltjes uit het lichaam van de ontvanger worden verwijderd. Dit wordt vectoruitscheiding genoemd en kan gebeuren via ontlasting, urine, speeksel en andere uitgescheiden lichaamsvloeistoffen. Door afstoten ontstaat de mogelijkheid om die resterende materialen door te geven aan onbehandelde personen (door nauw contact). In lopende gentherapie-onderzoeken wordt momenteel het belang van vectoruitscheiding geëvalueerd.
Of gentherapie een nadelige invloed kan hebben op de gezondheid van het orgaan of de weefsels waarop het gericht is, wordt geëvalueerd met langetermijnonderzoeken.
Gentherapie kan ertoe leiden dat er te veel van het eiwit wordt aangemaakt. Het effect van deze overproductie of overexpressie kan variëren, afhankelijk van het type eiwit dat wordt gemaakt.
Zoals bij alle medicijnen, kan de respons op gentherapie van patiënt tot patiënt verschillen. Hoe lang gentherapie kan duren, wordt geëvalueerd in lopende klinische onderzoeken.
Hoe werkt gentherapie?
Gentherapie is een therapeutische methode om genetische ziekten te behandelen door het defecte DNA van een patiënt te corrigeren, vergemakkelijken of herprogrammeren. Sinds de eerste succesvolle manipulatie van het menselijk genoom in 1990 door wetenschapper William French Anderson om een vierjarig meisje met ernstige immuundeficiëntie te behandelen, werd gentherapie een populaire en veelbelovende optie om patiënten met genetische ziekten te behandelen.
Gentherapie omvat meestal eerst het inbouwen van een gezond gen in een virus. Het virus wordt vervolgens op de plaats van het probleem bij de patiënt geïnjecteerd of aangebracht. Het virus infecteert de genetisch zieke cellen met het gezonde gen, dat door de cel wordt gebruikt om de normale functie te herstellen. Hoewel het idee om virussen te gebruiken om iemand te helpen genezen misschien paradoxaal lijkt, zijn de virussen die worden gebruikt normaal gesproken onschadelijk en kunnen ze ontworpen zijn om een kleiner gezondheidsrisico te vormen dan hun tegenhangers in het wild. Recente resultaten van een nieuwe dierstudie tonen echter aan dat gentherapie misschien niet zo veilig is als we ooit dachten. Een recent nieuwsartikel in Science beschrijft de resultaten van dit onderzoek.
Wat zijn de risico’s van gentherapie?
Onderzoekers die adeno-geassocieerd virus 9 (AAV9) gebruiken, een normaal onschadelijk virus, ontdekten dat het injecteren van hoge doses van het virus bij apen en varkens leidt tot ernstige lever- en neuronbeschadiging. De resultaten hebben dr. James Wilson, hoofdwetenschapper van het project, ertoe aangezet om klinische onderzoekers die gentherapie uitvoeren, aan te sporen voorzichtig te zijn met soortgelijke bijwerkingen bij menselijke patiënten.
Dr. Terence Flotte, decaan van de School of Medicine aan de Universiteit van Massachusetts, waarschuwde de medische gemeenschap echter in een commentaar om niet overdreven te reageren. In eerdere klinische onderzoeken bleek AAV9 een krachtig hulpmiddel te zijn voor de behandeling van 15 baby’s met ernstige spinale spieratrofie, een zeldzame en dodelijke neurodegeneratieve ziekte die leidt tot onontwikkelde spieren. De meeste van deze baby’s kunnen nu opstaan en twee van hen kunnen zelfs lopen.
Toch toonde Dr. Wilson aan dat een hoge dosis van het AAV9-virus met dezelfde gezonde genen levertoxiciteit veroorzaakte bij drie resusapen, waardoor er één werd geëuthanaseerd. Daarnaast werden drie biggen getest die tot vergelijkbare zenuwbeschadiging en daaropvolgende euthanasie leidden.
Dr. Flotte bekritiseerde de studie en ontdekte dat er enkele sleutelfactoren zijn die deze onverwachte resultaten kunnen hebben veroorzaakt. Ten eerste merkte dr. Flotte op dat het gebruikte AAV9-virus niet dezelfde stam was die werd gebruikt in andere klinische onderzoeken die mogelijk tot onvoorspelbare resultaten hebben geleid bij hoge doses. Ten tweede was het gen dat in de experimenten werd gebruikt van menselijke oorsprong, wat mogelijk onverenigbaar is met diermodellen, wat tot ernstige reacties kan leiden.
Hoewel de resultaten een potentieel risico laten zien voor patiënten die voor gentherapie kiezen, moeten deze resultaten worden herhaald om ervoor te zorgen dat het risico valide is. Dr. Jude Samulski, een gentherapie-onderzoeker aan de University of North Carolina School of Medicine, merkte op dat als het risico een probleem is, de resultaten reproduceerbaar moeten zijn. Dr. Samulski voorspelt dat andere laboratoria monsters van het virus van Dr. Wilson zullen willen voor verdere experimenten en validatie.
Gentherapie: is overlijden een aanvaardbaar risico?
In 2007 geschreven Bron
Na bijna twee decennia van onderzoek is succes geen woord dat over het algemeen wordt geassocieerd met gentherapie. Het heeft zelfs tot doden geleid waarvan sommige experts denken dat het nooit had mogen gebeuren.
EEN 36-JARIGE VROUWmet reumatoïde artritis overleden in juli, tijdens deelname aan een gentherapie klinische studie. Sommige experts zeggen dat ze in de eerste plaats niet zo’n onvoorspelbare, potentieel gevaarlijke behandeling had mogen krijgen.
Jolee Mohr was getrouwd, de moeder van een 5-jarige dochter, en werkte op het kantoor van de Secretary of State in haar geboorteplaats Springfield, Illinois. Ze was in alle opzichten in staat een vol en actief leven te leiden, met bestaande medicijnen om haar ziekte onder controle te houden.
De Food and Drug Administration en de National Institutes of Health onderzoeken nog of de proeftherapie een rol speelde bij de dood van Mohr . Maar een plotselinge infectie woedde door haar lichaam en veroorzaakte het falen van haar organen net nadat de experimentele behandeling in haar rechterknie was geïnjecteerd, wat het vermoeden deed rijzen dat haar dood verband hield met de therapie.
De tragedie benadrukt de ethiek van het testen van risicovolle therapieën op patiënten van wie de aandoeningen niet levensbedreigend zijn en op andere manieren onder controle worden gehouden.
Van 139 gentherapie-onderzoeken (Safari aanbevolen voor Mac-gebruikers) vermeldt de NIH als actief, de meeste betreffen terminale ziekten, met name kanker. Maar 10 richten zich op minder ernstige ziekten, of aandoeningen die – zoals het geval was bij Mohr – niet zijn gevorderd of onder controle kunnen worden gehouden met bestaande therapieën.
Onder deze zijn onderzoeken voor erectiestoornissen, cholera en claudicatio intermittens – een complicatie van arteriële aandoeningen die ernstige, mogelijk invaliderende pijn in de ledematen kan veroorzaken. In deze gevallen zeggen sommige onderzoekers dat gentherapie nog steeds te riskant is om op relatief gezonde mensen te testen.
“Totdat dingen zijn uitgewerkt, lijkt het verstandig om jezelf te beperken tot ernstige aandoeningen”, zegt Jeffrey Chamberlain , een gentherapeut van de Universiteit van Washington die gespecialiseerd is in spierdystrofie.
Gentherapie is in principe een medisch wonder dat nog moet gebeuren: wetenschappers ontwikkelen DNA-bezorgingssystemen – meestal virussen – die rechtstreeks naar genen gaan, een stukje code toevoegen of aftrekken, en een ziekte in de genetische knop smoren.
Maar na 17 jaar proberen, worstelen wetenschappers nog steeds om gentherapie te laten werken. Complicaties zijn onder meer de afstoting van DNA-dragers, waardoor een immuunrespons ontstaat zoals die die Jesse Gelsinger doodde , die in 1999 stierf tijdens een proef voor een zeldzame stofwisselingsziekte. In andere gevallen komen nieuwe genen terecht waar ze niet zouden moeten, of gedragen ze zich onvoorspelbaar. Dat gebeurde in 2003 toen een gentherapieonderzoek voor ernstige gecombineerde immuundeficiëntie, of SCID, leukemie veroorzaakte bij drie kinderen.
Tot overmaat van ramp had de arts die de Gelsinger-studie leidde, een financieel belang in het bedrijf dat het financierde. En in het geval van Mohr was haar eigen arts betrokken bij de uitvoering van het onderzoek en stelde voor dat ze zich erbij inschreef – een fundamentele ethische schending in klinisch onderzoek.
In het licht van de talrijke problemen die verband houden met gentherapie-onderzoeken, zeggen experts dat patiënten zeer voorzichtig moeten zijn bij het overwegen van deelname aan een dergelijk onderzoek, vooral als de ziekte niet levensbedreigend is of onder controle is met de beschikbare medicatie.
In een “Wise Tradition” -podcast, gemaakt door de Weston A. Price Foundation, noemt Dr. David Martin de nieuwe mRNA COVID-19-vaccins gentherapie en betwist hij dat het echte vaccins zijn.
Gentherapie impliceert het gebruik van DNA dat in het lichaam blijft en kan worden opgenomen in chromosomen. RNA doet dat niet. Het RNA in de vaccins zou niet in DNA worden omgezet omdat de enzymen die dat kunnen, niet aanwezig zijn. Bovendien is het RNA niet stabiel genoeg om rond te hangen en wordt het snel afgebroken.
Martin zegt ook: “Dit [het mRNA-vaccin] zal je er niet van weerhouden om Coronavirus te krijgen. Het zal je er niet van weerhouden om ziek te worden. Integendeel, het zal je veel vaker ziek maken dan het virus zelf. . ” Ga hierheen om het volledige transcript te lezen .
Het vaccin zorgt er wel voor dat u niet ziek wordt van SARS-COV-2. Het argument dat de symptomen die mensen krijgen van het vaccin neerkomen op het krijgen van COVID-19, is onjuist. Om te beginnen zijn de symptomen van COVID-19 vaak heel anders dan die van het vaccin (bijvoorbeeld verlies van smaak en geur). Ook voorkomen de vaccins ernstige infecties, waarbij de symptomen sterk verschillen van de symptomen die aan het vaccin kunnen worden toegeschreven. Zijn argument is vergelijkbaar met te zeggen dat u COVID-19 krijgt van het griepvaccin of het shingrix-vaccin, of veel andere vaccins, omdat sommige bijwerkingen vergelijkbaar zijn met COVID-19-symptomen.
https://www.newswise.com/factcheck/covid-vaccines-aren-t-gene-therapy
Tjah?
