Nieuwe gentherapie keert hartfalen om
Nieuwe gentherapie keert hartfalen om
De nieuwe behandelmethode kon de functie van het hart van het varken volledig herstellen. De therapie verhoogt de hoeveelheid bloed die het hart kan rondpompen en verbetert de overleving aanzienlijk. De auteurs van de ontwikkeling noemden het effect ‘ongekend herstel van de hartfunctie’, bericht de Universiteit van Utah (VS). Wetenschappelijk artikel gepubliceerd in npj Regenerative Medicine.
Hartfalen is momenteel onomkeerbaar en zal naar verwachting bij één op de vier mensen in leven optreden. De meest effectieve aanpak is een harttransplantatie. Als dit niet mogelijk is, is de behandeling gericht op het verminderen van de belasting van het hart en het vertragen van de progressie van de ziekte.
Bij het creëren van de nieuwe gentherapie concentreerden wetenschappers zich op het herstellen van het hartkritische eiwit cBIN1. Het niveau is lager bij patiënten met hartfalen, en hoe lager het is, hoe groter het risico op de ziekte.
Om te proberen de cBIN1-niveaus te verhogen in gevallen van hartfalen, wendden de wetenschappers zich tot een onschadelijk virus dat vaak wordt gebruikt bij gentherapie. Het hielp om een extra kopie van het cBIN1-gen in de hartcellen te brengen. Het virus werd in de bloedbaan van varkens met hartfalen geïnjecteerd.
Alle vier de varkens die met gentherapie werden behandeld, overleefden terwijl de ziekte hen had moeten doden. Belangrijk is dat de behandeling meer deed dan alleen het voorkomen van de progressie van hartfalen. Sommige belangrijke indicatoren verbeterden, wat erop wijst dat het beschadigde hart aan het herstellen was.
“In de geschiedenis van het onderzoek naar hartfalen hebben we een dergelijke effectiviteit niet gezien. Eerdere pogingen om hartfalen te behandelen hebben verbeteringen in de hartfunctie van ongeveer 5-10% laten zien. Gentherapie voor cBIN1 verbeterde de functie met 30%”, zegt Robin Shaw, MD, directeur van het Cardiovascular Research and Training Institute van de Universiteit van Utah, die mede leiding gaf aan het onderzoek.
De behandeling herstelde het bloedvolume dat per hartslag werd rondgepompt tot volledig normale niveaus. Het hart stopte met vergroten of kromp zelfs.
cBIN1 fungeert als een gecentraliseerde signaalhub die feitelijk verschillende stroomafwaartse eiwitten reguleert. Het profiteert van meerdere signaalroutes tegelijk.
Wetenschappers passen de gentherapie nu aan voor gebruik bij mensen en streven ernaar om in het najaar van 2025 goedkeuring aan te vragen voor klinische proeven op mensen.
