Hartfalen wordt teruggedraaid met nieuwe gentherapie
Hartfalen wordt teruggedraaid met nieuwe gentherapie in dierstudie: ‘Ongekend herstel’
Het injecteren van een cruciaal eiwit verbeterde de hartfunctie en versnelde het herstel
Hartfalen is in het verleden onomkeerbaar gebleken, maar de uitkomst van een nieuw onderzoek suggereert dat dit in de toekomst zou kunnen veranderen.
Aan de Universiteit van Utah hebben wetenschappers een nieuwe gentherapie gebruikt waarvan in een groot dieronderzoek is aangetoond dat deze de effecten van hartfalen kan omkeren.
Uit het onderzoek bleek dat varkens met hartfalen lage niveaus van cardiac bridging integrator 1 (cBIN1) hadden, een belangrijk harteiwit.
Volgens een persbericht van de universiteit injecteerden de wetenschappers een onschadelijk virus in de bloedbaan van de varkens om het cBIN1-gen naar hun hartcellen te transporteren.
De varkens overleefden de zes maanden durende studie, terwijl verwacht werd dat ze zonder de gentherapie aan hartfalen zouden sterven.
De onderzoekers noemden dit een ‘ongekend herstel van de hartfunctie’. De intraveneuze injectie leek de hartfunctie te verbeteren door de hoeveelheid bloed die het kon rondpompen te vergroten, wat ‘de overlevingskans aanzienlijk verbeterde’.
De harten van de varkens leken na de therapie ook “minder verwijd en minder verdund” te zijn, “wat betreft het uiterlijk meer vergelijkbaar met die van harten die niet falen.”
Terwijl eerdere pogingen om hartfalen te behandelen de functie met slechts 5% tot 10% verbeterden, resulteerde de gentherapie die in de nieuwe studie werd gebruikt in een verbetering van 30%, aldus de onderzoekers.
Het onderzoek, dat werd gefinancierd door de National Institutes of Health, werd dinsdag gepubliceerd in het tijdschrift npj Regenerative Medicine.
Falende en gerepareerde hartcellen
Microscoopbeelden van falende hartcellen (boven) en hartcellen die gentherapie hebben ondergaan (onder). Celgrenzen, gemarkeerd in magenta, zijn beter georganiseerd na gentherapie en het niveau van cBIN1-eiwit (groen) is hoger. (Hong Lab)
“Hoewel de dieren nog steeds worden blootgesteld aan stress op het hart, wat hartfalen kan veroorzaken, zagen we bij dieren die de behandeling kregen, dat de hartfunctie herstelde en dat het hart ook stabiliseerde of krimpte”, aldus TingTing Hong, MD, PhD, universitair hoofddocent farmacologie en toxicologie aan de Universiteit van Utah, in het persbericht.
“We noemen dit omgekeerde remodellering. Het is teruggaan naar hoe het normale hart eruit zou moeten zien.”
“Er komt een mogelijke nieuwe therapie om hartfalen te genezen”, vertelde Hong aan Fox News Digital in een verklaring.
“Er is een mogelijke nieuwe therapie op komst om hartfalen te genezen.”
De onderzoekers waren verrast dat de gentherapie bij grote dieren zo goed werkte bij zo’n lage dosis, voegde Hong toe.
Co-senior auteur Robin Shaw, MD, PhD, directeur van het Nora Eccles Harrison Cardiovascular Research and Training Institute aan de Universiteit van Utah, zei dat het “ongekende” onderzoek een “nieuw paradigma” voor hartfalenbehandelingen inluidt.
“Gezien de doeltreffendheid van onze behandeling kan het complexe multi-orgaansyndroom van hartfalen worden teruggebracht tot een behandelbare ziekte van falende hartspier”, vertelde hij Fox News Digital via e-mail.
“De toxiciteit van gentherapie neemt toe met de dosis. Onze lage dosis suggereert dat onze gentherapie-aanpak veilig is voor patiënten.”
Vrouw hart arts
Hoewel gentherapie historisch gezien wordt gebruikt voor zeldzame ziekten, suggereren de onderzoeksresultaten dat het ook een effectieve aanpak zou kunnen zijn voor ‘verworven ziekten’, aldus een onderzoeker. (iStock)
Hoewel gentherapie in het verleden werd gebruikt voor zeldzame ziekten , suggereren de onderzoeksresultaten dat het ook een effectieve aanpak zou kunnen zijn voor ‘verworven ziekten’, aldus Shaw.
De onderzoekers erkennen dat het onderzoek enkele beperkingen kent.
“Er zijn nog steeds dosisverhogings- en toxicologische studies nodig om de therapie naar de volgende stap [richting FDA-goedkeuring] te brengen”, merkte Hong op.
Ook is het onzeker of de gentherapie zal werken bij mensen die een natuurlijke immuniteit hebben opgebouwd tegen het virus dat de therapie draagt, aldus de onderzoekers.
Het toxicologisch onderzoek is momenteel gaande en het team is van plan om in het najaar van 2025 te beginnen met klinische proeven op mensen, aldus Hong.
Cardiologen wegen in
Dr. Jasdeep Dalawari, interventioneel cardioloog en regionaal medisch directeur bij VitalSolution, een Ingenovis Health Company gevestigd in Ohio, was niet betrokken bij het onderzoek, maar deelde zijn reactie op de bevindingen.
“Gentherapie, precisiegeneeskunde en gepersonaliseerde gezondheidszorg zijn de toekomst.”
“Onderzoek in de dierfase is altijd interessant, maar de toepassing op menselijke proefpersonen is noodzakelijk om te begrijpen of deze aanpak hetzelfde effect zou hebben bij mensen”, vertelde hij aan Fox News Digital.
Laboratoriumonderzoek
Terwijl eerdere pogingen om hartfalen te behandelen de functie met slechts 5% tot 10% verbeterden, resulteerde de gentherapie die in de nieuwe studie werd gebruikt in een verbetering van 30%, aldus de onderzoekers. (iStock)
“Dat gezegd hebbende, er vinden veel genetische modificaties plaats bij verschillende ziektes, zoals taaislijmziekte en spierdystrofie, waarbij naar een soortgelijke interventie wordt gekeken: het injecteren van gezonde genen in de hoop genezingen te vinden”, vervolgde hij.
“Gentherapie, precisiegeneeskunde en gepersonaliseerde gezondheidszorg zijn de toekomst en ik kijk ernaar uit om hier meer over te leren.”
Dr. Johanna Contreras, cardioloog gespecialiseerd in gevorderd hartfalen en transplantaties bij het Mount Sinai Fuster Heart Hospital in New York City , merkte op dat conventionele farmacologische interventies kunnen helpen om de stress van het hart en “systemische congestie” te verlichten, maar dat “ze meestal niet de pathogene hermodellering van falende hartspier aanpakken.”
illustratie van een hartaanval
Uit statistieken blijkt dat ongeveer 6,7 miljoen volwassenen in de VS aan hartfalen lijden. (iStock)
“Gentherapie is een nieuwe modaliteit geworden die de expressie van verschillende eiwitten kan verstoren of wijzigen, en daarmee de pathologische hermodellering van de hartspier die optreedt bij hartfalen kan veranderen”, vertelde Contreras, die eveneens niet bij het onderzoek betrokken was, aan Fox News Digital.
Voor meer gezondheidsartikelen, bezoek www.foxnews.com/health
Contreras benadrukte dat er menselijke proeven nodig zijn om te bepalen of deze therapie ook buiten diermodellen effectief zal zijn en om eventuele ‘na-effecten’ te identificeren.
“Ik kijk ernaar uit om meer te leren en uiteindelijk te ontdekken of dit ooit toegepast kan worden op mensen met hartfalen.”
