Nieuw stamceldiabetes 1 medicijn geneest 10 van de 12 patiënten
Een eenmalige infusie met een nieuw medicijn genaamd zimislecel, ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals, zorgde ervoor dat 10 van de 12 patiënten met ernstige diabetes type 1 een jaar na de behandeling insulinevrij waren. Nog eens twee patiënten hadden aanzienlijk lagere doses van het hormoon nodig. De studie, gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Diabetes Association en gepubliceerd in het New England Journal of Medicine , markeert een belangrijke stap in de strijd tegen deze chronische ziekte.
Hebben wetenschappers diabetes overwonnen?
Diabetes type 1 is een auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem de eilandjes in de alvleesklier vernietigt die insuline produceren, een hormoon dat de bloedglucosespiegel reguleert. Zonder insuline hoopt glucose zich op in het bloed, wat kan leiden tot ernstige complicaties zoals schade aan het hart, de nieren, de ogen en de zenuwen. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) leven wereldwijd ongeveer 9 miljoen mensen met diabetes type 1. Voor de meesten betekent dit levenslange bloedsuikercontrole en dagelijkse insuline-injecties.
Een bijzonder ernstige complicatie is hypoglykemie-ongevoeligheid, die ongeveer 30% van de patiënten treft. Dit is een aandoening waarbij iemand de symptomen van een scherpe daling van de bloedsuikerspiegel (trillen, zweten) niet voelt, wat kan leiden tot flauwvallen, toevallen of zelfs de dood. De nieuwe behandeling kan, afgaande op de resultaten, dit probleem oplossen, wat de kwaliteit van leven aanzienlijk verbetert. Zoals Dr. Trevor Reichman, de eerste auteur van de studie, opmerkte:
“Het is een angstaanjagende levensstijl. Elke dag maak je je zorgen over je glucosewaarden, wat je eet en wanneer je sport.”
Hoe het nieuwe medicijn werkt
De deelnemers aan het onderzoek hadden binnen enkele maanden na de infusie minder insuline nodig en na zes maanden waren de meesten volledig gestopt met het hormoon. De hypoglykemische episodes verdwenen binnen de eerste 90 dagen. Dit is een enorme verbetering, aangezien de patiënten in het onderzoek ernstige diabetes hadden met een ongevoeligheid voor hypoglykemie.
Het werk aan het medicijn begon meer dan 25 jaar geleden, dankzij dr. Doug Melton van Harvard, wiens kinderen diabetes type 1 hebben. Zijn team besteedde 20 jaar en ongeveer $ 50 miljoen aan het vinden van een manier om stamcellen om te zetten in eilandjes.
“Dat het überhaupt werkte, vind ik echt verbazingwekkend”, aldus dr. Peter Butler, consultant bij Vertex.
De eerste patiënt, Brian Shelton, kreeg de infusie in 2021 en bleef gespaard van ernstige hypoglykemie, maar overleed later aan complicaties die niets met de behandeling te maken hadden. Een andere deelneemster, Amanda Smith, een 36-jarige verpleegkundige uit Canada, was zes maanden na de infusie volledig insulinevrij.
Ondanks het succes vereist de behandeling levenslang gebruik van immunosuppressiva – medicijnen die het immuunsysteem onderdrukken om de afstoting van nieuwe cellen te voorkomen. Dit verhoogt het risico op infecties en mogelijk kanker op de lange termijn.
“Het argument is dat deze immunosuppressie niet zo gevaarlijk is als orgaantransplantaties, maar dat zullen we pas over vele jaren zeker weten”, aldus Dr. Earl B. Hirsch.
Het is onduidelijk of zymislecel ook effectief zal zijn bij patiënten met mildere vormen van diabetes type 1. Vertex is van plan om in 2026 een aanvraag voor goedkeuring van het medicijn in te dienen bij de Food and Drug Administration (FDA).
Het onderzoek is slechts een eerste stap, maar de resultaten zijn inspirerend.
“Insulinevrij leven verandert je leven”, aldus Dr. Mark Anderson.
Als verdere onderzoeken de werkzaamheid en veiligheid van zimislecel bevestigen, kan dit een revolutie teweegbrengen in de zorg voor mensen met ernstige diabetes type 1. Zij hoeven dan niet langer dagelijkse injecties te krijgen en hoeven niet meer bang te zijn voor hypoglykemie.
